生物科学门户网站
hongsejipuzjy.com

研究人员发现蛋白酶抑制可挽救罕见的先天性心脏病

南卡罗来纳州格林伍德(2020年10月15日)-格林伍德遗传中心(GGC)的研究团队已成功使用小分子恢复了罕见的遗传性疾病血脂异常II(ML II)动物模型中的正常心脏和瓣膜发育。进行性心脏病通常与ML II有关。该研究在本月的JCI Insight中进行了报道。

这些小分子包括组织蛋白酶K抑制剂,奥达那替尼和TGFβ生长因子信号转导抑制剂。组织蛋白酶已与较晚发作的心脏病相关,包括动脉粥样硬化,心脏肥大和瓣膜狭窄,但它们在先天性心脏缺陷中的作用尚不清楚。当前的研究为ML II斑马鱼模型中的组织蛋白酶K等蛋白酶的定位错误如何改变胚胎心脏发育提供了新的见解。

Heather Flanagan-Steet博士说:“导致ML II的基因GNPTAB发生突变,改变了组织蛋白酶的定位并增加了其组织活性。这干扰了生长因子信号传导并破坏了GNPTAB缺乏斑马鱼胚胎的心脏和瓣膜发育,” Hazel and Bill Allin水产养殖设施负责人,GGC功能研究主任。“通过抑制这一过程,心脏的正常发育得以恢复。这一发现凸显了小分子的潜力,并证实了对其功效进行进一步研究的必要性。”

Flanagan-Steet指出,她希望ML II斑马鱼的当前工作将为进一步迈近治疗提供基础。

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。